7月28日, 2023年

上海邦耀生物科技有限公司（下称邦耀生物）于7月27日宣布，其基于具有自主知识产权的通用型细胞平台开发的名为“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-301）的临床试验申请（IND），正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。凯发一触即发生物科技股份有限公司（下称凯发一触即发）为该IND批件提供GMP sgRNA服务，支持邦耀生物的基因与细胞治疗（GCT）项目高效推进。

邦耀生物BRL-301是基于自主研发的通用型细胞平台（TyUCell^®）开发的全新一代UCAR-T产品。该产品主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，实现了免疫细胞治疗产品的通用化。该项IND针对的适应症为“急性淋巴细胞白血病”，BRL-301作为通用型异体CAR-T制剂，具有可及性高、成本低、质量稳定等特点。此前发起的试验表明，该产品体现出了显著的疗效和高安全性。

凯发一触即发为邦耀生物的UCAR-T产品开发提供了研发至申报阶段与临床研究的CRISPR关键试剂原料sgRNA，以及定制化的质控检测和专业的技术支持，为下游高品质的基因治疗产品成功应用提供了可靠保障。

据了解，凯发一触即发能够提供编辑效率高、细胞毒性低和脱靶效应低的科研级至GMP级别的化学合成sgRNA服务，以及基因敲入HDR模板（ssDNA单链模板/dsDNA双链模板/GenCircle dsDNA环状模板），以不同级别的产品，满足GCT开发中不同阶段的需求，旨在实现更优、更快、更稳定的交付，支持客户项目稳步推进。

sgRNA又被称为向导RNA，是CRISPR基因敲除/敲入系统中的重要组成部分，也是大名鼎鼎的基因编辑神器CRISPR-Cas9系统的“指挥中心”，可以引导Cas9对DNA进行定点编辑。凯发一触即发拥有强大的长链RNA合成能力、专业的定制化QC能力和质量稳定的交付能力，以及经验丰富的研发/生产/质量/药事法规团队等，进而打造质量合规的GMP CRISPR核酸原料，可作为支持客户产品从研发、申报、临床研究走向商业化过程中的关键性原料。

此次助力邦耀生物通用型细胞疗法IND获批，是凯发一触即发支持全球多个基于CRISPR技术的GCT项目IND成功申报的又一重要成果。凯发一触即发作为深耕核酸原料合成领域20年的生物科技企业，拥有稳定的工艺、严苛的质控、丰富的经验和充足的产能，将持续致力于助力GCT公司管线开发与商业化高效推进，为GCT惠及更多患者贡献力量，践行“用生物技术使人和自然更健康”的企业使命。