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升级版AsCas12a加速临床细胞基因组改造和治疗中的应用

AsCas12a填补了基因组编辑工具的一个空缺，但其编辑效率相对较低。John Zuris博士团队对AsCas12a进行优化，获得了升级版本的AsCas12a Ultra。在多种具有临床应用价值的细胞如造血干/祖细胞（HSPCs）、iPSCs、T细胞以及NK细胞中，AsCas12a Ultra的基因敲除效率接近100%，且基因编辑特异性依然维持在高水平。此外，AsCas12a Ultra同时敲除三种基因的效率超过90%，且基因定点敲入（Knock-in）的效率也高达60%。这种升级版的AsCas12a核酸酶可以大大加速临床级细胞的基因组改造和在治疗中的应用。