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CRISPR/Cas9在CAR-T细胞产品临床制备中的应用

基因编辑技术具有更好的灵活性与更高的效率，CRISPR技术可以实现在特定位点插入靶序列，还可以同时敲除多个基因。这些技术优势使得CRISPR技术在下一代CAR-T细胞制备工艺中展现出巨大潜能。

目前，利用病毒载体将CAR序列递送至T细胞，是CAR-T细胞制备的主流技术路线，慢病毒和γ逆转录病毒已用于多个CAR-T细胞产品的制备。然而，利用病毒递送基因，存在CAR序列会随机插入细胞基因组任意位置的风险。这个风险可能干扰整个基因组功能、影响随机插入位点附近的功能基因表达。CRISPR/Cas9基因编辑技术可以实现将CAR序列插入到特定的位点，例如T细胞受体位点（TRAC）、任何基因组上的安全港位点。

从病毒递送模式转变为CRISPR/Cas9基因编辑方案需要满足GMP要求的试剂原料。近年，CRISPR/Cas9试剂商业化产品进展迅速，可以用于支持复合cGMP的CAR-T细胞制备，但是依旧存在许多试剂质量、流程整合方面的问题亟待攻克，才能获得真正符合cGMP标准的产品。凯发一触即发需要关注关键点有：基因敲除/敲入效率、脱靶效应和中靶比例、终产品质量。

本期讲座将讨论CRISPR/Cas9基因编辑技术，在临床病人自体CAR-T细胞制备与应用中的可行性和安全性。